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2025國(guó)談形式審查結(jié)果出爐！37個(gè)罕見(jiàn)病藥通過(guò)基本醫(yī)保目錄形式審查，有18個(gè)同為罕見(jiàn)病藥和兒科藥品種，正大天晴、天士力、倍特等積極備戰(zhàn)；36個(gè)罕見(jiàn)病藥通過(guò)商保創(chuàng)新藥目錄形式審查，獨(dú)家品種（含劑型獨(dú)家，下同）霸屏，其中19個(gè)通過(guò)醫(yī)保商?！半p目錄”形式審查，長(zhǎng)春高新、魯南、復(fù)星等強(qiáng)勢(shì)突圍。激勵(lì)新政持續(xù)推進(jìn)罕見(jiàn)病藥創(chuàng)新研發(fā)、市場(chǎng)準(zhǔn)入，2030年中國(guó)罕見(jiàn)病藥市場(chǎng)或激增至約1800億元。
在臨床用藥需求推動(dòng)下，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)持續(xù)升溫。據(jù)evaluate Pharma預(yù)測(cè)，到2028年全球罕見(jiàn)病市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到3000億美元，占全球處方藥市場(chǎng)規(guī)模的20%。而針對(duì)中國(guó)市場(chǎng)，弗若斯特沙利文預(yù)測(cè)，中國(guó)罕見(jiàn)病藥市場(chǎng)規(guī)模將從2020年的13億美元，或激增至2030年的259億美元（約合1800億元），年復(fù)合增長(zhǎng)率高達(dá)34.5%。
如此高速的增長(zhǎng)預(yù)期，國(guó)家一方面通過(guò)利好新政驅(qū)動(dòng)罕見(jiàn)病藥創(chuàng)新研發(fā)，提升其上市速度；另一方面將加快推動(dòng)罕見(jiàn)病藥的醫(yī)保準(zhǔn)入，以滿足更多患者的用藥可及性。
8月28日，國(guó)家醫(yī)保局正式發(fā)布通過(guò)2025年國(guó)家基本醫(yī)保目錄及商保創(chuàng)新藥目錄調(diào)整形式審查的藥品名單，其中有37個(gè)罕見(jiàn)病藥通過(guò)基本醫(yī)保目錄形式審查，36個(gè)罕見(jiàn)病藥通過(guò)商保創(chuàng)新藥目錄形式審查。醫(yī)保商?！半p目錄”創(chuàng)新模式的面世，無(wú)疑為罕見(jiàn)病藥醫(yī)保準(zhǔn)入拓寬了途徑。
來(lái)源：國(guó)家醫(yī)保局官網(wǎng)
37個(gè)罕見(jiàn)病藥備戰(zhàn)，正大天晴、天士力、倍特......發(fā)力
37個(gè)通過(guò)基本醫(yī)保目錄形式審查的罕見(jiàn)病藥中，獨(dú)家產(chǎn)品有29個(gè)，占比近八成；劑型上看，注射劑為主力軍，占17個(gè)席位；按治療大類(lèi)統(tǒng)計(jì)，抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑以9個(gè)產(chǎn)品在數(shù)量上領(lǐng)跑，神經(jīng)系統(tǒng)藥物、消化系統(tǒng)及代謝藥、血液和造血系統(tǒng)藥物入圍產(chǎn)品數(shù)均在4個(gè)及以上。
其中，有18個(gè)產(chǎn)品同為罕見(jiàn)病藥和兒科藥，具體有巴氯芬口服溶液、二氮嗪口服混懸液、加那索龍口服混懸劑、口服用苯丁酸甘油酯、鹽酸曲恩汀膠囊等，覆蓋多發(fā)性硬化、先天性高胰島素性低血糖血癥、CDKL5缺乏癥等罕見(jiàn)病。
通過(guò)基本醫(yī)保目錄形式審查的罕見(jiàn)病藥
來(lái)源：國(guó)家醫(yī)保局官網(wǎng)，米內(nèi)網(wǎng)整理
注：標(biāo)紅表示同為罕見(jiàn)病藥和兒科藥產(chǎn)品
巴氯芬口服溶液是一種中樞性肌肉松弛藥，用于肌張力障礙的治療，如罕見(jiàn)病多發(fā)性硬化癥、脊髓腫瘤、腦血管病、腦性癱瘓、腦膜炎、顱腦外傷等疾病引起的骨骼肌痙攣。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，目前該藥已有天士力、倍特藥業(yè)2家企業(yè)擁有生產(chǎn)批文，山東道齊生物醫(yī)藥以新分類(lèi)報(bào)產(chǎn)在審。值得一提的是，倍特藥業(yè)的巴氯芬口服溶液于2023年7月因“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”被CDE納入優(yōu)先審評(píng)品種名單。
巴氯芬口服溶液新分類(lèi)申報(bào)上市情況
來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)中國(guó)申報(bào)進(jìn)度（MED）數(shù)據(jù)庫(kù)
注射用重組人凝血因子Ⅶa屬于凝血類(lèi)生物制品，可用于治療罕見(jiàn)病血友病、先天性FⅦ缺乏癥以及對(duì)血小板輸注無(wú)效或不佳的血小板無(wú)力癥等，2024年在中國(guó)三大終端六大市場(chǎng)（統(tǒng)計(jì)范圍詳見(jiàn)本文末）銷(xiāo)售額超4億元，是止血生物藥TOP6產(chǎn)品。目前，該藥有諾和諾德、正大天晴藥業(yè)2家企業(yè)獲批上市；成都蓉生藥業(yè)以新藥3.4類(lèi)報(bào)產(chǎn)在審，米內(nèi)網(wǎng)預(yù)測(cè)有望于2026年年初傳來(lái)喜訊。
2024年中國(guó)三大終端六大市場(chǎng)止血生物藥產(chǎn)品TOP10
來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)格局?jǐn)?shù)據(jù)庫(kù)
注：增長(zhǎng)率不足3%用*表示
36個(gè)罕見(jiàn)病藥突圍，長(zhǎng)春高新、魯南、復(fù)星......亮眼
36個(gè)通過(guò)商保創(chuàng)新藥目錄形式審查的罕見(jiàn)病藥均為獨(dú)家產(chǎn)品，劑型上仍以注射劑占主導(dǎo)，有21個(gè)；治療大類(lèi)方面，消化系統(tǒng)及代謝藥有10個(gè)產(chǎn)品在列，抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑、神經(jīng)系統(tǒng)藥物各以8個(gè)產(chǎn)品位居其后。
其中，19個(gè)產(chǎn)品同時(shí)通過(guò)基本醫(yī)保目錄和商保創(chuàng)新藥目錄形式審查，包括聚乙二醇重組人生長(zhǎng)激素注射液、鹽酸沙丙蝶呤片、二氮嗪口服混懸液、石杉?jí)A甲注射液、蘆沃美替尼片等，覆蓋特納綜合征、高苯丙氨酸血癥、先天性高胰島素性低血糖血癥、重癥肌無(wú)力、朗格漢斯組織細(xì)胞增生癥等罕見(jiàn)病。
通過(guò)商保創(chuàng)新藥目錄形式審查的罕見(jiàn)病藥
來(lái)源：國(guó)家醫(yī)保局官網(wǎng)，米內(nèi)網(wǎng)整理
注：標(biāo)紅表示通過(guò)醫(yī)保商?！半p目錄”形式審查產(chǎn)品
聚乙二醇重組人生長(zhǎng)激素注射液由長(zhǎng)春高新開(kāi)發(fā)，是我國(guó)首個(gè)獲批上市的長(zhǎng)效人生長(zhǎng)激素，2024年在中國(guó)三大終端六大市場(chǎng)銷(xiāo)售額超8億元，為垂體、下丘腦及其類(lèi)似藥（生）TOP3產(chǎn)品。目前，該產(chǎn)品已獲批3個(gè)適應(yīng)癥，分別是罕見(jiàn)病性腺發(fā)育不全（特納綜合征）、內(nèi)源性生長(zhǎng)激素缺乏所引起的兒童生長(zhǎng)緩慢和特發(fā)性身材矮小。
中國(guó)三大終端六大市場(chǎng)聚乙二醇重組人生長(zhǎng)激素注射液銷(xiāo)售趨勢(shì)（單位：萬(wàn)元）
來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)格局?jǐn)?shù)據(jù)庫(kù)
鹽酸沙丙蝶呤片是目前可用于罕見(jiàn)病高苯丙氨酸血癥（HPA）的唯一治療藥物，適用人群包括4歲以上兒童及成人，2024年在中國(guó)三大終端六大市場(chǎng)銷(xiāo)售額增速達(dá)92.19%。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，目前該藥僅有魯南制藥擁有生產(chǎn)批文，Annora以進(jìn)口5.2類(lèi)提交上市申請(qǐng)?jiān)趯?。蘆沃美替尼片、注射用人干擾素γ均為復(fù)星醫(yī)藥的獨(dú)家產(chǎn)品，其中前者屬于MEK1/2抑制劑，可用于朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）、神經(jīng)纖維瘤病（NF）等罕見(jiàn)病，后者是目前全球首款獲批用于罕見(jiàn)病慢性肉芽腫（CGD）的藥物。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)2025年全國(guó)招投標(biāo)數(shù)據(jù)顯示，用于肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的托夫生注射液最低中標(biāo)價(jià)約10.7萬(wàn)元/支、用于神經(jīng)母細(xì)胞瘤（NB）的達(dá)妥昔單抗β注射液最低中標(biāo)價(jià)約6萬(wàn)元/支、用于低磷性佝僂?。℉R）的布羅索尤單抗注射液最低中標(biāo)價(jià)約2.6萬(wàn)元/支......多款高值罕見(jiàn)病藥均已通過(guò)商保創(chuàng)新藥目錄形式審查，若上述產(chǎn)品最終能順利進(jìn)保，或?qū)⑦M(jìn)一步提高ALS、NB、HR等患者的用藥可及性。
布羅索尤單抗注射液全國(guó)中標(biāo)價(jià)（單位：元/支）
來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)招投標(biāo)數(shù)據(jù)庫(kù)
利好政策密集出臺(tái)，加速推動(dòng)罕見(jiàn)病藥創(chuàng)新研發(fā)、市場(chǎng)準(zhǔn)入......
近年來(lái)，罕見(jiàn)病藥進(jìn)保情況備受關(guān)注，自2022年起，國(guó)家醫(yī)保局進(jìn)一步放寬了其申報(bào)條件，即在當(dāng)年6月30日之前獲批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病藥均可進(jìn)行申報(bào)；2025國(guó)談革命性地推出了商保創(chuàng)新藥目錄，允許企業(yè)與基本醫(yī)保目錄并行申報(bào)，且可以通過(guò)“協(xié)商”確定結(jié)算價(jià)，無(wú)疑為高值罕見(jiàn)病藥打通了醫(yī)保準(zhǔn)入新通道。
醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制在持續(xù)優(yōu)化，罕見(jiàn)病藥的創(chuàng)新研發(fā)、市場(chǎng)準(zhǔn)入等方面也在國(guó)家系列新政的驅(qū)動(dòng)下加速推進(jìn)、高效落地。
據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2024年至今，國(guó)家至少發(fā)布了10余項(xiàng)促進(jìn)罕見(jiàn)病藥發(fā)展的激勵(lì)政策。比如：2024年1月，國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布的《關(guān)于推進(jìn)兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)高質(zhì)量發(fā)展的意見(jiàn)》指出，以臨床需求為導(dǎo)向，重點(diǎn)解決出生缺陷、兒童罕見(jiàn)病和重大疾病防治等領(lǐng)域問(wèn)題；2025年1月，國(guó)務(wù)院辦公廳發(fā)布的《關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見(jiàn)》中明確，對(duì)符合條件的罕見(jiàn)病用創(chuàng)新藥減免臨床試驗(yàn)，將罕見(jiàn)病藥注冊(cè)檢驗(yàn)批次由3批減為1批，探索由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)先行進(jìn)口未在境內(nèi)注冊(cè)上市的臨床急需罕見(jiàn)病藥，對(duì)符合條件的罕見(jiàn)病藥給予一定的市場(chǎng)獨(dú)占期等；2025年7月，CDE發(fā)布《罕見(jiàn)疾病藥物臨床藥理學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》，以指導(dǎo)企業(yè)在罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)過(guò)程中科學(xué)合理開(kāi)展臨床藥理學(xué)研究，從而支持和合理加速罕見(jiàn)疾病藥物上市......
國(guó)家發(fā)布的部分鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥研發(fā)、生產(chǎn)和準(zhǔn)入的相關(guān)政策
來(lái)源：國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家衛(wèi)健委等，米內(nèi)網(wǎng)整理
隨著罕見(jiàn)病藥領(lǐng)域利好政策相繼落地，創(chuàng)新研發(fā)與市場(chǎng)準(zhǔn)入的“雙加速”態(tài)勢(shì)逐步顯現(xiàn)。系列新政對(duì)罕見(jiàn)病藥的臨床試驗(yàn)減免、注冊(cè)審批簡(jiǎn)化及市場(chǎng)獨(dú)占期等支持，將進(jìn)一步激發(fā)企業(yè)研發(fā)積極性，推動(dòng)更多創(chuàng)新藥管線的兌現(xiàn)；醫(yī)保準(zhǔn)入規(guī)則優(yōu)化、疊加商保目錄并行，既為高值藥品打通多元準(zhǔn)入通道，也拓寬了其市場(chǎng)發(fā)展空間；對(duì)患者而言，用藥可及性與可負(fù)擔(dān)性的提升，正逐步緩解“用藥難、用藥貴”的困境。
資料來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫(kù)、國(guó)家醫(yī)保局官網(wǎng)等
注：米內(nèi)網(wǎng)《中國(guó)三大終端六大市場(chǎng)藥品競(jìng)爭(zhēng)格局》，統(tǒng)計(jì)范圍：城市公立醫(yī)院和縣級(jí)公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心和鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院、城市實(shí)體藥店和網(wǎng)上藥店，不含民營(yíng)醫(yī)院、私人診所、村衛(wèi)生室，不含縣鄉(xiāng)村藥店；上述銷(xiāo)售額以產(chǎn)品在終端的平均零售價(jià)計(jì)算。數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)截至8月29日，如有疏漏，歡迎指正！
